Red orientada a la investigación de las necesidades clínicas insatisfechas tanto en niños como en adultos, conocidas como enfermedades congénitas y adquiridas "raras", tales como las enfermedades monogénicas, cáncer y las enfermedades inflamatorias/autoinmunes. Su objetivo es promover el desarrollo de medicamentos de terapia avanzada que puedan ser transferidos a la sociedad una vez validados científicamente.

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